你知道吗？全球有200多万人因基因突变导致失明。这个数字是不是让你惊讶，在我们印象里，大部分眼病应该是后天引发。2023年3月，国际顶级期刊《实验医学杂志》发表的一篇论文为这些因基因突变造成的失明者带来一道曙光。武汉科技大学姚凯团队设计出新型通用基因编辑工具，让失明小鼠恢复视力，重见光明。

其实，许多先天性失明和后天性失明与基因突变相关。通过基因研究发现，有100多种不同基因的突变可能引起失明。包括雷柏氏先天性黑矇（LCA）、家族性渗出性玻璃体视网膜病变（FEVR）等。一般的治疗方法只能针对症状进行缓解，而且需要终身治疗，除非对突变的基因进行基因编辑，也就是对引起疾病的基因突变进行“修正”，才能达到真正的治疗效果。

武汉科技大学视神经科学与干细胞工程研究院院长、生命科学与健康学院姚凯教授带领四名“90后”博士生，构建了一种新的通用型基因编辑工具，命名为PESpRY。这种新的基因编辑工具克服了原有基因编辑工具的缺陷，既不受基因突变类型的限制，也不受基因突变位置的限制，能够对全基因组进行无限制修正。并且研究团队首次将这一技术运用于治疗失明的小鼠，治疗后的小鼠视觉能力几乎恢复到正常水平。这是国际上首次在成体动物上实现无限制性的基因编辑，也是首次实现直接编辑视网膜神经细胞基因组，特别是不健康或濒临死亡的感光神经元。本次研究的意义重大，这意味着在实验动物水平，中国已经能对特定的细胞的基因突变进行修改，基因编辑技术有望成为一种真正的基因药物。姚凯表示，在充分证明其安全性的前提下，这种技术最终有望开发形成一种基因药物，在患者眼部采用手术方式注射，最快2周后便可逆转视力损失，重见光明。如果这项技术得到推广，可让全球上百万失明者重见光明。据科普中国